ダウン症薬, 国内初の治験2013/07/04 02:19

エーザイは 8 月から, ダウン症の人の一部に見られる, 日常生活を営む能力の低下を抑える治療薬候補の臨床試験 (治験) を始める由.

同社の認知症治療薬 「アリセプト」 (一般名ドネペジル塩酸塩) を用いて, ダウン症の人の生活の質を改善する事が出来るか検証するのである.

同社によると, ダウン症治療の治験は国内初という.

思春期以降のダウン症の人にみられる, 口数が減る, 閉じ籠りがちになる, と言った症状の改善を狙う.

治験は通常, 新薬発売までに 3 段階に分けて実施されるが, 今回, エーザイが 8 月から取り組むのは 2 段階目の治験で, 厚生労働省に実施を申請し受理されたもの.

国内約 10 の病院で 15 - 39 歳の数十人を対象にするが, 終了までには 3 - 4 年程度を要する見通しの様だ.

治験で効果が確認された場合, 更に人数を増やして最終治験に進むか, 最終治験をせずにダウン症の症状改善の治療薬として製造販売の承認申請するかを厚労省と検討する方針だと言う.

ダウン症は 23 対 (46 本) ある染色体のうち, 21 番目の染色体が通常よりも 1 本多い 3 本となる事で起きる疾患だ.

特徴として, 精神の発達や成長に遅れが生じ易いと言われ, 先天性の心臓疾患を伴う事もある.

1866 年にイギリスの眼科医, ダウン博士が論文で発表した事からダウン症と呼ばれる様になった.

言われてみれば, 確かにダウン症には認知症に似た症状も呈する場合がある.

ただ, 認知症は, 脳の海馬にアミロイドベータと言う蛋白質が蓄積する事が一因と言われている疾患だ.

ダウン症もアミロイドベータの蓄積が見られるのであろうか?

それなりの根拠があって始める治験である以上, それなりの成算があっての事ではあろうが...

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