(2224) 筋ジストロフィー症, iPS で再現2016/03/28 02:43

京都大学 iPS 細胞研究所は, 筋肉が衰える難病 「筋ジストロフィー」 の一種を iPS 細胞で再現し, 更に, 人工合成した物質で病変の改善に成功した, と発表している.

患者の細胞から iPS 細胞を作り, 筋肉の細胞に育てて実験している.

研究を継続し, 根本的な治療法が無い難病の治療薬の候補物質を探索して行く計画と言う.

難病は 「デュシェンヌ型」 と呼ぶ筋ジストロフィーで, 国内に約 5000 人の患者がいるとされる.

遺伝子の異常で, ジストロフィンと呼ぶ蛋白質が作れずに筋肉が壊れ, 呼吸不全などで亡くなる事が多い疾患である.

2 人の患者から iPS 細胞を作り, 骨格筋の細胞に育てている.

途中で人工合成した核酸を与えると, 蛋白質を作る能力が回復したと言う.

その後に, 筋肉を壊す直接の原因となるカルシウムイオンを細胞に与えた処, 能力が回復した細胞はイオンを取り込む量を抑え, 細胞の破壊を防いだ由.

治療法の早期実現が望まれる処である.

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