(3035) ALS に白血病薬有効2018/05/29 03:34

京都大 iPS 細胞研究所の井上 治久教授らは, 全身の筋肉が次第に衰えて行く難病の 「筋萎縮性側索硬化症 (ALS)」 の治療に繋がる薬の候補物質を突き止めたと発表している.

マウスを使った実験で, 慢性骨髄性白血病の治療薬の効果が高い事を確認している.

直ぐに使える訳ではないが, 有効な治療法がない難病の克服に近づいたと考えられると言う.

ALS は運動神経が徐々に機能を失って全身の筋肉が動かなくなる病気で, 原因や詳しい仕組みは分っていない.

研究グループは, 先ず, ALS の患者の皮膚から iPS 細胞を作って運動神経細胞に変化させて調べた.

健康な人から作った神経細胞と比べると, 異常な蛋白質が蓄積して細胞死が起り易くなる事を見付けた.

更に, 処方薬など 1416 個の化合物について調べた処, 27 個が細胞死を強く抑えていた.

このうち慢性骨髄性白血病の治療薬 「ボスチニブ」 は細胞内で不要な蛋白質を分解するオートファジーを促す機能があり, ALS の原因蛋白質を減らす事が判明した.

ALS に罹っているマウスにボスチニブを投与すると, 発症を遅らせて生存期間を延ばす効果を確認出来たと言う.

色々なタイプの ALS に効果が期待出来るとの由.

井上教授は 「医療現場で使える様になるには少なくとも数年, 新たな薬の開発には 5 - 10 年の時間が懸かる」 とコメントしている.

然し, ALS の患者にとっては光明となるに違いない.

Have a nice day!
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