(3482) 遺伝子治療で改善, 生後寝たきりになる難病2019/08/19 01:58

自治医科大学は, 生後寝たきりになる子供の難病 「芳香族 L アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠損症」 の患者 6 人に遺伝子治療を実施し, 全員で症状が改善する効果があった, と発表している.

2020 年にも実用化に向けて厚生労働省へ医薬品の承認を申請すると言う.

AADC 欠損症は遺伝子異常で脳内の情報伝達物質が作れなくなる.

運動機能が略失われ, 患者は生涯を寝たきりで過ごす場合が多い.

世界で 140 人程の患者がいるとみられている.

遺伝子治療は 15 - 17 年に懸けて国内で診断された 4 - 19 歳の 6 人の患者で試みられた.

情報伝達物質の合成に必要な AADC の遺伝子をウイルスに組み込み, 脳内の運動を調節する部位に注射.

2 年間に亘って経過をみた処, 重症の 5 人は手を動かしたり首が据わった状態を維持したり出来る様になった.と言う

また, 歩行に手助けが必要だった 1 人も自力で走れるまで回復, 話す能力も改善した.

また, 治療による大きな副作用は発生しなかったと言う.

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