(3551) 筋肉に骨が出来る難病, iPS で治療薬候補2019/10/27 02:14

京都大学の池谷 真准教授と日野 恭介研究員らは, 筋肉などに骨が出来る難病の治療薬候補 2 種類を患者の iPS 細胞を用いて突き止めている.

京大では iPS 細胞を用いた創薬研究で見つかった薬剤を用いた医師主導治験を実施中.

今回見つかった候補物質は, 既存薬と作用が異なる為, 患者ごとの使い分けや, 併用による効果向上などの可能性があると言う.

研究チームは筋肉に骨が出来る難病 「FOP」 の患者由来の原因遺伝子をマウスの培養細胞に導入.

約 5000 種類の化合物をかけて遺伝子の働きを調べ, 効果が期待出来る物質を 7 種類に絞り込んだ.

次に, 患者由来 iPS 細胞から育てた, 軟骨を作る細胞や病気のモデルマウスで調べると, 2 種類の化合物で骨の形成を抑える効果があった.

2 種類の化合物は, 抗癌剤などの候補として過去に製薬企業が臨床試験を実施したものの, 開発を失敗したものだったと言う.

が, 研究チームは iPS 細胞を用いた創薬技術により, 新たな治療薬開発の可能性を見出したのである..

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