(3568) ALS にパーキンソン薬2019/11/13 02:55

慶応義塾大学の研究チームは, 全身の筋肉が徐々に衰えていく ALS (筋萎縮性側索硬化症) の治療につながる候補薬を iPS 細胞で発見し, 患者に投与する臨床試験 (治験) を行っている.

パーキンソン病向けに販売されている既存薬で, 患者で効果を確認している. iPS 細胞を使って見つけた薬による治験は国内で 3 例目になる.

治験を受ける患者は, ALS を発症して 5 年以内で, 20 - 80 歳の 20 人. 慶応大学病院でパーキンソン病の薬 「ロピニロール塩酸塩」 を少なくとも 6 カ月間投与して安全性などを確かめる.

慶大の岡野 栄之教授らは, 患者 1 人の iPS 細胞から神経細胞をつくり, 病気を再現. 約 1230 種の薬を試した処, ロピニロール塩酸塩は細胞が死に難くなる効果があった.

細胞の重要な器官であるミトコンドリアを活発にさせていた.

また ALS の 9 割を占める型の患者 22 人でも iPS 細胞から作った神経細胞で試した処, 16 人で効果が確認出来た.

岡野教授は 「様々な患者の細胞を調べ, なるべく多くの患者に効く薬を目指した」 とコメントしている.

ALS は国内で約 1 万人の患者がいる. 世界中で多くの治験が進むが, 効果が見込めないケースが相次いでいる.

原因として, 遺伝子を導入して作ったモデルマウスでは病気を再現出来ていない可能性がある.

iPS 細胞による薬の治験は, 患者本人から作る細胞で薬を試せるため効果を見極め易いとの期待がある.

これまでに京都大学病院が筋肉の難病 「進行性骨化性線維異形成症 (FOP)」 で, 慶応大病院が進行性の難聴 「ペンドレッド症候群」 で, 何れも治験を実施している.

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