(3607) 患者 iPS をゲノム編集2019/12/22 03:04

悪玉コレステロール値が生まれつき高くなる 「家族性高コレステロール血症 (FH)」 の患者の血液から人工多能性幹細胞 (iPS 細胞) を作製し, ゲノム編集して, 病,気に関する部分を修正する事に成功した, と金沢大の川尻 剛照准教授 (循環器内科学) らの研究チームが発表している.

FH は, 悪玉コレステロールが血液中を流れた後, 不要となった分を肝臓で上手く回収出来ない病気.

遺伝子修正した iPS 細胞から作った肝細胞は, 回収機能が正常だったと言い, チームは 「細胞移植などの根治治療に繋がる基礎研究成果」 としている.

チームによると, FH には両親の何れかから遺伝子を受け継ぐ 「軽症型」 と, 双方から受け継ぐ 「重症型」 があり, 国内で軽症型は 200 - 300 人に 1 人, 重症型は 16 - 36 万人に 1 人いるとされる.

重症型に有効な薬は少なく, 十分な治療法がないと言う.

チームは重症型患者の血液に含まれる白血球の一種 「T リンパ球」 から iPS 細胞を作製し, ゲノム編集で, 悪玉コレステロールの回収に関わる遺伝子を修正.

修正後の iPS 細胞から作った肝細胞は, 機能が正常だっただけでなく, 患者の免疫細胞から攻撃されなかったと言う.

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