(3744) 筋肉衰える難病 ALS, 白血病薬で治療2020/01/29 03:25

京都大 iPS 細胞研究所の井上 治久教授らは, 全身の筋肉が次第に衰える難病 「筋萎縮性側索硬化症 (ALS)」 の患者について, 医師主導の臨床試験 (治験) を行っている.

慢性骨髄性白血病の治療薬 「ボスチニブ」 を 12 週間投与し, 安全性などを確認している.

iPS 細胞を使った創薬研究の成果で, 既存薬を使う為, 迅速な治療が期待できる.

ALS は体を動かす為の神経が壊れていき, やがては呼吸や手足などの筋肉が次第に動かなくなる病気である.

国内に約 9200 人の患者がいるとされるが, 進行を遅らせる薬はあるが, これまでの処, 根本的な治療法はない.

井上教授は 「安全性を慎重に見極めるのが第一の目的. 薬の副作用の影響などを調べる」 とコメントしている.

計画では, 発症から 2 年以内で, 自力で生活できる 20 歳以上 80 歳未満の患者が対象となっている.

試す薬は錠剤で, 1 日 1 回服用するが, 飲み込む事が難しい患者は除外する.

京大病院の他, 4 つの機関で実施し, 最終的には 24 人にまで増やす計画となっている.

研究チームは ALS 患者の皮膚細胞を取り出して iPS 細胞を作製した.

更に神経細胞に変化させ, 病気の状態を再現した.

その結果, 異常な蛋白質が蓄積し, 神経細胞が死滅し易くなっている事を突き止めた.

1000 種類以上の薬を試し, ボスチニブが効く事を発見し, ALS のマウスに投与した処, 神経細胞の死滅を抑えられたと言う.

因みに, ALS を巡っては, 慶応大の岡野 栄之教授らが iPS 細胞を活用する手法で, パーキンソン病治療薬が効く事を突き止めている.

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