健康小話

東京医科歯科大学の横田 隆徳教授と永田 哲也ﾌﾟﾛｼﾞｪｸﾄ准教授らは武田薬品工業などと共同で, 病気に関わる遺伝子に直接作用する 「核酸医薬」 を脳内に効率よく届ける技術を開発した事を明らかにした.

ﾏｳｽの実験で, 脳内の遺伝子の働きを 7 割以上抑える効果を確認した.

ｱﾙﾂﾊｲﾏｰ病や ALS (筋萎縮性側索硬化症) と言った神経変性疾患や癲癇, 脳梗塞など, 幅広い臨床応用が可能とみている.

複数の大手製薬会社と共同研究を進めており, 臨床試験 (治験) の 1 - 2 年後の開始を目指している.

共同研究には核酸医薬大手の米ｱｲｵﾆｽ･ﾌｧｰﾏｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞも参加している.

核酸医薬は, 低分子薬, 抗体医薬に続く "第三の医薬品" と呼ばれ,, この 2 - 3 年で急速に実用化が進んでいる.

病気に関わる遺伝子を直接標的にして, 働きを抑える事が出来るが, 脳の血管には異物の侵入を防ぐ 「血液脳関門」 があり, 核酸を脳内に届ける事は難しかった.

横田教授らは DNA と RNA の断片が相補的に結合した 「ﾍﾃﾛ核酸」 と呼ぶ, 独自技術を改良したとの事.

ﾍﾃﾛ核酸の RNA の方の端に, 脂質の一種であるｺﾚｽﾃﾛｰﾙを付けておくと, 血液脳関門を通過し, 脳内の細胞に効率よく核酸が届く事を発見した.

ﾏｳｽの実験では, 大脳皮質や小脳, 海馬などで特定の遺伝子の働きを 7 - 9 割抑制出来たと言う.

I do keep my fingers crossed!

Have a nice X' mass holiday!
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