健康小話

親から遺伝する 「家族性ｱﾙﾂﾊｲﾏｰ病」 の原因となる遺伝子変異がある人を対象に, ﾀｳと言う蛋白質を標的とした開発中の新薬の効果と安全性を調べる国際臨床試験 (治験) を開始した事を, 新潟大と東京大の研究ﾁｰﾑが発表している.

製薬大手ｴｰｻﾞｲが開発した認知症薬 「ﾚｶﾈﾏﾌﾞ」 と併用する.

ｱﾙﾂﾊｲﾏｰ病は, 神経細胞が壊れ, 脳が萎縮して認知機能が低下する病気で, 脳にｱﾐﾛｲﾄﾞﾍﾞｰﾀやﾀｳと言う蛋白質が蓄積する事が原因と考えられている.

対象は, この病気の 1% 未満とされる家族性の遺伝子変異が確認された人の内, 推定発症年齢の前後 10 年で, 無症状や軽度の人と言う.

治験では, ｱﾐﾛｲﾄﾞﾍﾞｰﾀを除去する仕組みのﾚｶﾈﾏﾌﾞを全員に投与. 更に, 同社が開発中でﾀｳの広がりを防ぐ効果が期待される抗体薬 「E2814」 を併用する群と偽薬群に分け, 計 4 年間蛋白質の蓄積状況などを比べる.

米ｾﾝﾄﾙｲｽ･ﾜｼﾝﾄﾝ大が主導し, 世界 16 ｶ国で約 170 人が参加. 日本では 30 - 50 代の男女 4 人が参加登録し, 既に投与が始まった人もいるとの由.

新潟大の池内 健教授 (認知症学) は 「発症への不安を感じているﾊｲﾘｽｸ者に有効な治療法を届ける事が, 大きな課題だった. 家族性ｱﾙﾂﾊｲﾏｰだけでなく, 患者数の多い孤発性のｱﾙﾂﾊｲﾏｰの治療開発に役立つ可能性がある」 としている.

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