健康小話

国立精神･神経医療研究ｾﾝﾀｰと日本新薬は, 全身の筋力が次第に低下する難病 「筋ｼﾞｽﾄﾛﾌｨｰ」 の新薬の臨床試験 (治験) を 7 月を目処に開始する計画だと言う..

「ﾃﾞｭｼｪﾝﾇ型筋ｼﾞｽﾄﾛﾌｨｰ」 の一つで, 同型の中で患者が 2 番目に多いﾀｲﾌﾟの治療藥である.

順調なら, 2018 年にも実用化できる見通しとの事だ.

遺伝子異常が原因で, 筋肉の蛋白質が作られなくなる 「ﾃﾞｭｼｪﾝﾇ型」 は男児 3500 人に 1 人の割合で発症するが, 10 代で歩くのが困難になり, 若くして亡くなる例も多い.

今回の新薬の対象となるﾀｲﾌﾟは, 同型の 8% を占めると言う.

遺伝子の欠けていない部分を活用し, 筋肉の蛋白質を作る.

病気の進行を食い止める事が目標で, 実用化になれば, 同種の薬は国産では初めてとなる由.

臨床試験は医師主導で実施し, 安全性と有効性を確かめる. 約 10 人に週 1 回, 薬を点滴で投与し, 数カ月後に効果を調べる予定との事.

ﾃﾞｭｼｪﾝﾇ型でも, 最も多いﾀｲﾌﾟになると, 英製薬大手などが臨床試験を実施しており, 最終段階にある様だ.

筋ｼﾞｽは難病の一つで, 患者にとっては, 長い間待ち望んだ新薬が相次いで実用化される事になりそうだ.

＜本日のｶｯﾄ写真 (ｶﾜｾﾐ ｼﾘｰｽﾞ) 提供 : 下平 宏 氏＞

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