健康小話

ｽｲｽ製薬大手ﾉﾊﾞﾙﾃｨｽの日本法人は, 網膜の異常で目が見え難くなる難病 「遺伝性網膜ｼﾞｽﾄﾛﾌｨｰ」 の遺伝子治療薬 「ﾙｸｽﾀｰﾅ」 を発売したと発表している.

薬価は片目当り 4960 万 226 円で, 両目では約 1 億円. 国内 2 番目に高額な治療薬となる.

国内では眼科領域で初の遺伝子治療薬.

遺伝性網膜ｼﾞｽﾄﾛﾌｨｰは視力障害や視野が狭まり, 暗い処で見え難いなどの症状がある. 略総ての患者が最終的に失明すると言い, これまで治療法がなかった.

ﾙｸｽﾀｰﾅは網膜で光を感じる働きに関わる 「RPE65 遺伝子」 に変異がある患者が対象となる. 正常な RPE 65 遺伝子を患者に導入し, 視覚機能の回復を図る遺伝子補充療法だ.

片目 1 回ずつの注射で治療が完了する.が, 海外の臨床試験では投与 1 年後の患者の光の感度が約 100 倍改善したと言う.

ﾋﾟｰｸ時の 2028 年の売上高は患者 5 人で 5 億円と予測している.

ﾉﾊﾞﾙﾃｨｽは難病 「脊髄性筋萎縮症」 の遺伝子治療薬 「ｿﾞﾙｹﾞﾝｽﾏ」 も販売しており, 薬価は 1 億 6707 万円と国内で最高額だ.

ﾙｸｽﾀｰﾅはこれに次いで 2 番目に高い医薬品となる.

ﾉﾊﾞﾙﾃｨｽの日本法人, ﾉﾊﾞﾙﾃｨｽﾌｧｰﾏのﾚｵ･ﾘｰ社長は 「対象患者は非常に少数だが, 日本では眼科疾患で初めての遺伝子補充療法を提供出来て嬉しく思う. これまで治療法がなく, 失明の不安を抱えながら生活している患者の人生を変えられる可能性がある」 とｺﾒﾝﾄしている.

とは言え, 金銭的に支払い可能な患者はいるのだろうか?

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