(5678) ALS の原因遺伝子に作用 (3)2025/05/18 02:00

原因遺伝子に働き掛ける新しい治療薬が登場したものの, 孤発性を含めた ALS 患者の治療の選択肢は未だ十分ではない.

iPS 細胞を使って既存の治療薬をスクリーニングし, ALS に対する効き目を確かめる手法による治療薬の探索が国内で進んでいる.

慶応義塾大学発スタートアップのケイファーマは, ALS 患者由来の iPS 細胞を使い, パーキンソン病の治療に使われる英グラクソ・スミスクラインなどの 「ロピニロール」 が ALS 治療に有効である事を突き止めている.

現在は提携先のアルフレッサファーマと最終段階の治験の準備を進める. これまでの医師主導の治験結果では 1 年間の投与で, 病気の進行を約 7 カ月遅らせる可能性を示しており, 20 年代の発売を目指している.

ケイファーマ創業者でもある同大医学部の岡野 栄之教授は 「ロピニロールが効き難い患者が選べる他の治療法や, 遺伝子治療の開発も進める. ALS に対して二重三重に網を掛けたい」 とコメントしている.

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