(2014) 筋ジストロフィーの治療薬開発へ2015/08/31 02:18

バイオ医薬品大手の JCR ファーマは, 筋肉の萎縮によって起きる難病 「筋ジストロフィー」 の治療薬を開発している.

これまで根本的な治療法がなかったが, 世界に先駆けて遺伝子治療での実用化を目指し, 5 年内に臨床試験 (治験) を開始, 国内外での製品化を目指すと言う.

筋ジストロフィーは, 遺伝子の異常によって筋肉細胞が徐々に壊れる難病である.

手足が動かなくなるだけでなく, 最終的に心不全を引き起こす事もある. 世界で 3 万人近い患者がいると考えられている.

筋ジストロフィーの原因となる異常な遺伝子部分に, 正常な遺伝子を送り込み, 筋肉細胞を再生させる手法で, ベクターと呼ぶ治療用ウイルス素材を遺伝子の運び役として用いるとの由.

既に基礎研究を進めており, 今後 2 - 3 年で動物実験での効果を確かめ, その後, 人への治験で安全性などを確認したい計画と言う.

JCR は製薬世界大手のグラクソ・スミスクラインが 25% を出資する企業で, 成長ホルモン製剤などのバイオ医薬品を主力としている.

昨年には免疫不全を治療する, ヒトの細胞を使った細胞医薬品の製造販売承認を国内で初めて申請している.

神戸市の研究所の隣接地に新棟を建設して, 研究員を 3 割増員するなど, 研究開発体制を強化している.

余談になるが, かつて, 宮仕えをしていた頃, 営業で出入りをさせて貰った懐かしい会社である.

Have a nice day!
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