健康小話

京都大学などの研究ﾁｰﾑは, 6 月 30 日, 患者の遺伝子に特定の特徴がある 「家族性ｱﾙﾂﾊｲﾏｰ病」 について, iPS 細胞を使った研究で見付けた新薬候補を患者に投与した臨床試験 (治験) の初期分析の結果を公表している.

小規模な試験だが新たな副作用はなく, 症状の進行を抑える傾向もみられた事から, 規制当局とも協議しながら, 早期の実用化を目指す方針と言う.

治験は 「ﾌﾟﾚｾﾆﾘﾝ 1」 と言う遺伝子に変異のあるﾀｲﾌﾟのｱﾙﾂﾊｲﾏｰ病患者が対象.

認知症患者の約 3 分の 2 を占めるｱﾙﾂﾊｲﾏｰ病のうち、1% 未満は特定の遺伝子変異を持つ家族性と言われる.

ﾌﾟﾚｾﾆﾘﾝ 1 に変異があるﾀｲﾌﾟは国内に推定 100 人前後いると言う.

治験は三重大学病院や京都大学病院などで実施しており, 患者を 2 つのｸﾞﾙｰﾌﾟに分け, 約 1 年掛けて安全性や有効性を調べた.

一方のｸﾞﾙｰﾌﾟ (投与群) にはﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病などの治療薬 「ﾌﾞﾛﾓｸﾘﾌﾟﾁﾝ」 を, もう一方には偽薬を投与した.

少ない投与量の薬を試した最初の 20 週間では, 認知機能の低下が見られたのは投与群で 5 人中 1 人, 偽薬群は 3 人中 2 人だったと言う.

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