(1877) 筋ジスの遺伝子修復で症状改善か?2015/04/16 02:23

京都大の堀田 秋津助教らは, 難病の筋ジストロフィーで, 原因遺伝子を修復すると, 症状が改善する可能性がある事を発見している.

患者の細胞から作った iPS 細胞を用いた実験で確認している.

未だ細胞レベルの成果のため, 実用化までには時間を要するものの, 将来の治療法開発に道を開く事が期待出来ると言う.

対象となるのは, 筋肉が萎縮して, 進行すると呼吸不全や心不全に繋がる 「デュシェンヌ型」 の筋ジストロフィーで, 国内に推定 2500 - 5000 人の患者がいるとされる.

原因遺伝子は分っており, この遺伝子配列の一部に異常がある事から, 体内で機能する蛋白質を上手く作れなくなる.

研究グループでは, 患者由来の iPS 細胞で, 遺伝子を切断したり, 正しい遺伝子を導入したりする実験を行った.

そこから筋肉の細胞を作ると, 体内で機能する蛋白質が作れる様になったが, iPS 細胞に何もしないと, 直ぐに萎縮する筋肉の細胞しか作られなかったと言う.

研究の加速化を期待したい.

Have a nice day!
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