(3085) 乳幼児の神経難病, 治療薬スピード承認2018/07/18 03:11

米バイオ薬品大手バイオジェンの日本法人は, 同社が開発していた乳幼児の神経難病用治療薬 「スピンラザ」 について, 厚生労働省から製造販売の承認を取得している.

申請から承認まで通常は1年程度を要するが, 当該藥は 7 カ月のスピード承認だったと言う.

スピンラザは神経難病 「脊髄性筋萎縮症 (SMA)」 の乳児型と呼ばれる重症患者向けで, 初めての治療薬となる.

SMA 乳児型の患者の多くは人工呼吸器を着けて, 車椅子を使った生活を送っている.

国内の患者数は 1000 人程度とされる.

米国では申請から約 3 カ月で承認され, 1 年目で約 8 千万円, 2 年目以降は同 4 千万円の年間薬剤費が懸かる.

日本では 8 月にも薬価が決まり, 発売される見込みと言う.

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